Autor: Mario García
El reposicionamiento de medicamentos representa una manera de descubrir tratamientos distinta a la innovación de un medicamento de novo. Esta estrategia consiste en otorgar a un medicamento ya existente una nueva indicación terapéutica distinta de la original (1). En este caso, uno de los ejemplos más conocidos de reposicionamiento es el sildenafilo. Originalmente, este fármaco se desarrolló para el tratamiento de angina de pecho pero, posteriormente, se descubrió gran eficacia para el tratamiento de la disfunción eréctil como nueva indicación.
Beneficios del reposicionamiento de medicamentos
El hecho de que este método de “innovación” se nutra del descubrimiento de nuevas indicaciones sobre medicamentos existentes que están fuera de patente, provoca que el reposicionamiento presente grandes ventajas. Dado que los perfiles de seguridad, toxicología y farmacocinética en humanos ya están establecidos por su uso previo, este proceso permite omitir fases tempranas de investigación y reducir significativamente el riesgo de fracaso clínico (1). Así, esto provoca que se reduzca notablemente el tiempo de I+D (3-12 años) frente al desarrollo de nuevos compuestos (10-15 años) y los pacientes pueden obtener un acceso más rápido a los beneficios terapéuticos que poseen estas terapias (2). Al mismo tiempo, estimaciones sugieren que los costes de I+D del reposicionamiento son entre un 40% y un 90% más baratos, por lo que el impacto en ahorros para el Sistema Nacional de Salud (SNS) es muy sustancial (3). También, el uso de fármacos genéricos/biosimilares asequibles representa un beneficio social y económico inmenso para el SNS, facilitando el tratamiento de enfermedades raras o desatendidas que a menudo carecen de interés comercial. Además, en la pandemia del COVID-19, el reposicionamiento demostró que era posible acelerar el desarrollo de medicamentos en situaciones de emergencia. Por ejemplo, el caso más relevante fue la dexametasona, la cual era un antiinflamatorio y se reutilizó para el tratamiento de COVID-19 grave (4).
Fuentes de descubrimiento de oportunidades de reposicionamiento
La principal fuente de oportunidades de reposicionamiento se produce en la práctica clínica diaria, donde se identifican numerosos casos de usos off-label (5). A partir de las pistas generadas, también se realizan estudios de Real World Evidence (RWE) a través de los cuales se demuestra efectividad, que podría ser usada de cara a una aprobación regulatoria (5). En este apartado, la inteligencia artificial (IA) también está participando en la manera en que se descubre una oportunidad de reposicionamiento. Las herramientas basadas en IA están resultando especialmente prometedoras en estudios de investigación básica. Por ejemplo, para cribar compuestos, predecir nuevas combinaciones de fármacos y dianas terapéuticas y evaluar los efectos adversos, lo que, en última instancia, puede acelerar la selección de dianas y fármacos existentes para nuevas aplicaciones (6).
Áreas de mayor valor actual para el reposicionamiento
En la actualidad, existen diferentes sectores donde se potencia el reposicionamiento de medicamentos (5). En primer lugar, los tratamientos hacia enfermedades raras y cáncer son las áreas que los expertos identifican con mayor sentido clínico y económico para el reposicionamiento. Sobre todo, tiene un gran potencial para aquellas enfermedades que cubren necesidades médicas no cubiertas. Para ello, existen diferentes incentivos regulatorios, como el Orphan Drug Status (10 años de exclusividad de mercado para medicamentos huérfanos) en la UE y agilidad de cara a la aprobación regulatoria (esquemas de aprobación acelerada). En segundo lugar, al tratarse fundamentalmente de genéricos y biosimilares, los investigadores académicos y las organizaciones sin ánimo de lucro adquieren un papel protagonista, en un contexto en el que los pacientes podrían asumir una mayor relevancia en la toma de decisiones. En este sentido, el artículo 48 del borrador de la reforma de la Estrategia Farmacéutica Europea permite a la EMA evaluar evidencia científica que provenga de entidades no comerciales para la aprobación de nuevas indicaciones en necesidades médicas no cubiertas. En tercer lugar, dado el actual sistema de prescripción activo que provoca la sustitución por genéricos en las oficinas de farmacia, el hospital es un entorno ideal para el reposicionamiento. Así, la farmacia hospitalaria permite controlar el uso por indicación y generar evidencia a partir de la práctica clínica real (RWE), potencialmente clave para demostrar su efectividad (5).
Reposicionamiento en Europa y en España
En los últimos años, en Europa se están llevando a cabo diferentes esfuerzos para aprovechar los beneficios de este método de “innovación” de nuevas indicaciones. Estos esfuerzos se reflejan tanto a través de programas de apoyo regulatorio (como el EU Repurposing pilot) e iniciativas de investigación (REPO4EU) e implementación (REMEDi4ALL), como a través de incentivos legales y regulatorios (5). En España, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha desempeñado un papel clave en el piloto europeo a través de su Oficina de Apoyo a la Innovación y de la Unidad de Asesorías Científicas Nacionales (7).
Conclusión
En conclusión, el reposicionamiento de medicamentos se consolida así como una herramienta estratégica para mejorar la eficiencia y sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud. Su capacidad para acelerar el acceso a terapias, reducir costes y aprovechar el conocimiento existente lo posiciona como un pilar clave en el futuro de la innovación farmacéutica, especialmente en un contexto de creciente presión sobre los sistemas sanitarios.
Referencias
1. van der Pol KH, Aljofan M, Blin O, Cornel JH, Rongen GA, Woestelandt AG, et al. Drug Repurposing of Generic Drugs: Challenges and the Potential Role for Government. Appl Health Econ Health Policy. 1 de noviembre de 2023;21(6):831-40. doi:10.1007/s40258-023-00816-6.
2. Sperry M, Ingber DE. Drug Discovery from Technology Networks [Internet]. 2024 [citado 15 de abril de 2026]. Drug Repurposing Strategies, Challenges and Successes. Disponible en: http://www.technologynetworks.com/drug-discovery/articles/drug-repurposing-strategies-challenges-and-successes-384263
3. Liddicoat J, Hamidzadeh A, Liddell K, Schito M, Simon D, Aboy M, et al. New government drug repurposing programs: Opportunities and uncertainties. Sci Transl Med. 26 de junio de 2024;16(753):eadl0998. doi:10.1126/scitranslmed.adl0998
4. Elechi KW, Adeoye AF, Olaniyi AO, Akanbi OO, Olumeko I, Udensi CG, et al. Translational Success and Pharmacoeconomic Lessons of Pandemic-Driven Drug Repurposing. Cureus. 17(5):e85033. doi:10.7759/cureus.85033 PubMed PMID: 40585709; PubMed Central PMCID: PMC12205848.
5. Garcia-Diaz M, Epstein D, Espin J. Overcoming barriers to off-patent drug repurposing: a lifecycle-based policy solutions. Front Pharmacol. 24 de octubre de 2025;16. doi:10.3389/fphar.2025.1670845
6. Anokian E, Bernett J, Freeman A, List M, Prieto Santamaría L, Tanoli Z, et al. Machine Learning and Artificial Intelligence in drug repurposing – challenges and perspectives. DrugRxiv. 12 de marzo de 2024. doi:10.58647/DRUGARXIV.PR000007.v1
7. Vidal Vademecum Spain. Vademecum.es [Internet]. 2026 [citado 15 de abril de 2026]. Vademecum: Scientia semper tecum | Conocimiento Farmacológico y Apoyo a la Decisión Clínica. Disponible en: https://www.vademecum.es/
