Autor: Javier Mar Medina | Investigador Ad Honorem, Instituto de Investigación Sanitaria Biogipuzkoa
Los datos del mundo real (DMR), recopilados a partir de la práctica clínica diaria, generan evidencia del mundo real (EMR) que sirve de apoyo a la toma de decisiones de los organismos reguladores, los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) y las entidades pagadoras (1). Para potenciar el valor de los DMR en la toma de decisiones, se emplean métodos diversos con el fin de reducir los sesgos asociados a su carácter observacional (2). Las ventajas de los DMR, incluyen la disponibilidad, la generalización y la captura de patrones de tratamiento tal como ocurren en la práctica clínica (3). Pero deben sopesarse con los problemas derivados de la calidad de los datos, como los datos faltantes, las imprecisiones y las inconsistencias en la determinación y definición de las características de los participantes (3). En relación con los procesos reguladores, su adopción en evaluación económica hasta la fecha ha sido lenta por la preocupación por la calidad de los datos y la incertidumbre sobre los métodos a usar (4). Aunque su uso en la medida de la efectividad ha sido reconocida por las revistas clínicas de mayor factor de impacto (3), su uso en los procesos de acceso al mercado está siendo muy lento (4). Además, no hay consenso sobre lo que constituye exactamente un modelo coste-efectividad basado en DMR (5).
El análisis de coste-efectividad (ACE) es un tipo de evaluación económica que compara los costes y los resultados de dos o más intervenciones con diferente eficacia (6). Los ejemplos disponibles se basan en construir modelos convencionales de transición entre estados con parámetros procedentes de los DMR (7,8). Pero limitar a ese diseño, supone perder la fortaleza de disponer a nivel individual de la información sobre la población diana. Los modelos de simulación de eventos discretos (SED) en la HTA (9,10) permiten aprovechar la disponibilidad de los datos individuales pero su uso ha sido limitado por la mayor dificultad del aprendizaje. Sin embargo, su combinación con los DMR puede facilitar su uso y ayudar al desarrollo de métodos robustos y transparentes para la evaluación económica basada en DMR. Las propuestas para utilizar los DMR en la evaluación económica, han señalado su interés potencial en la HTA pero sin aportar métodos y procedimientos (11) o se han limitado a plantear su uso como fuente de parámetros (7,8). La difusión de métodos que simplifiquen su implementación ayudará a impulsar el uso de DMR en la evaluación económica de tecnologías sanitarias. Así, la SED ofrece un marco para integrar conjuntos de DMR, creando sinergias que agilizan el proceso de modelización (9,10). La SED aprovecha los datos a nivel individual al reproducir entidades de la población objetivo; sin embargo, su complejidad técnica ha limitado su adopción generalizada (9). No obstante, llevar a cabo un estudio de investigación requiere la combinación de diversas técnicas, lo que supone una barrera de entrada para los nuevos usuarios de la SED.
El desarrollo del conocimiento en el modelado mediante la SED se ve facilitado por la creciente disponibilidad de recursos técnicos y herramientas de análisis de supervivencia. El repositorio de GitHub ofrece FORECAST (FOrward REsearch on Clinical and Survival Trends) (https://fwdcast.github.io/), una aplicación que analiza una base de datos y estima la mejor función de supervivencia paramétrica (12,13). Las herramientas estandarizadas son esenciales para fomentar el uso riguroso y transparente de los DMR en las evaluaciones económicas (14,15).
La evaluación económica mediante modelos ha exigido un esfuerzo importante por la necesidad de usar conocimientos provenientes de diferentes disciplinas. Su integración con las bases DMR abre una oportunidad para aprovechar la ventaja que representa la universalización de la asistencia sanitaria en España enmarcada en un modelo de salud Beveridge. Frente a los modelos sanitarios tipo Bismark, la cobertura universal del modelo Beveridge implica que las bases de datos derivadas de la historia clínica electrónica contienen todos los individuos de la población. Por ello, se pueden plantear estudios coste-efectividad analizando toda la población diagnosticada de una enfermedad concreta y los diferentes tratamientos que han recibido. Al mantener las características de los pacientes podemos preservar la correlación entre ellas y conseguir análisis más robustos.
Referencias
1. Bowrin K, Briere J-B, Levy P, et al. Cost-effectiveness analyses using real-world data: an overview of the literature. J Med Econ. junio de 2019;22(6):545-53.
2. Garrison LP, Neumann PJ, Erickson P, et al. Using real-world data for coverage and payment decisions: the ISPOR Real-World Data Task Force report. Value Health. octubre de 2007;10(5):326-35.
3. Hubbard RA, Gatsonis CA, Hogan JW, et al. «Target Trial Emulation» for Observational Studies – Potential and Pitfalls. N Engl J Med. 28 de noviembre de 2024;391(21):1975-7.
4. Claire R, Elvidge J, Hanif S, et al. Advancing the use of real world evidence in health technology assessment: insights from a multi-stakeholder workshop. Front Pharmacol. 2024;14:1289365.
5. Bowrin K, Briere J-B, Levy P, et al. Use of real-world evidence in meta-analyses and cost-effectiveness models. J Med Econ. octubre de 2020;23(10):1053-60.
6. Drummond MF, Sculpher MJ, Claxton K, et al. Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. 4th edition. Oxford, United Kingdom ; New York, NY, USA: Oxford University Press; 2015. 464 p.
7. Bowrin K, Briere J-B, Fauchier L, et al. Real-world cost-effectiveness of rivaroxaban compared with vitamin K antagonists in the context of stroke prevention in atrial fibrillation in France. PLoS One. 2020;15(1):e0225301.
8. Escobar Cervantes C, Martí-Almor J, Cabeza AIP, et al. Real-world cost-effectiveness analysis of NOACs versus VKA for stroke prevention in Spain. PLoS One. 2022;17(4):e0266658.
9. Caro JJ, Möller J, Karnon J, et al. Discrete Event Simulation for Health Technology Assessment. Boca Raton: CRC Press; 2015. 374 p.
10. Karnon J, Stahl J, Brennan A, et al. Modeling using discrete event simulation: a report of the ISPOR-SMDM Modeling Good Research Practices Task Force-4. Med Decis Making. octubre de 2012;32(5):701-11.
11. Muñoz Fernández C, Prieto Remón L, García Armesto S. Programme for the Use of Real World Data in Health Technology Assessment. Potential uses for Real World Data (RWD) in the Spanish HTA Network. [Internet]. Zaragoza: Aragon Health Sciences Institute (IACS); 2024. (Line of methodological developments of the Spanish Network of Health Technology Assessment Agenciesand National Health System Services: IACS). Disponible en: https://www.iacs.es/wp-content/uploads/2024/05/00_IACS_DVR_E2_DEF_NIPO_EN.pdf
12. Epstein D. ¿Extrapolación en la evaluación económica? ¡Please, please, help me! [Internet]. Economía y salud AES. 2025. Disponible en: https://www.aes.es/blog/2025/04/30/extrapolacion-en-la-evaluacion-economica-please-please-help-me/
13. Epstein D, Pérez Troncoso D. FORECAST (FOrward REsearch on Clinical And Survival Trends) [Internet]. 2025 [citado 15 de junio de 2025]. Disponible en: https://fwdcast.github.io/
14. Kent S, Burn E, Dawoud D, et al. Common Problems, Common Data Model Solutions: Evidence Generation for Health Technology Assessment. Pharmacoeconomics. marzo de 2021;39(3):275-85.
15. Latimer NR. Survival analysis for economic evaluations alongside clinical trials–extrapolation with patient-level data: inconsistencies, limitations, and a practical guide. Med Decis Making. agosto de 2013;33(6):743-54.
