Autor: Roberto Saldaña | Director de Innovación de EUPATI España
Hace un mes comentaba que la metodología para recoger la voz del paciente en la HTA existe, que la tecnología existe, y que lo que falta es que más actores se sumen a generar esta evidencia. Desde entonces, en EUPATI España hemos dado un paso más. Y quiero compartir qué hemos aprendido.
El problema que continúa pendiente
El Reglamento EU HTA exige integrar la perspectiva del paciente y valorar el impacto social de las tecnologías sanitarias. Pero las propias agencias reconocen que carecen de metodologías para hacerlo de forma rigurosa. La evidencia cualitativa se percibe como anecdótica. Una revisión reciente de los dossiers presentados a NICE y CADTH mostró que apenas una fracción incluía métodos de análisis cualitativo documentado.
El resultado es un vacío: el reglamento pide el input (o la experiencia) del paciente, pero nadie sabe cómo darle estructura formal suficiente para que un evaluador la use en una decisión.
Dos mundos que no se hablan
Buscando soluciones, hemos encontrado que existen dos comunidades trabajando en paralelo sin cruzarse.
Por un lado, la comunidad de inferencia causal, que aplica los métodos de Judea Pearl (grafos causales, preguntas contrafactuales, el operador do()) a datos cuantitativos para evaluar la efectividad comparativa de tratamientos. Un artículo reciente en Lancet Regional Health Europe aboga por integrar estos métodos en la HTA europea. Otro de Kühne et al. en GMS explora las sinergias entre inferencia causal y ciencia de decisión en salud.
Por otro lado, la comunidad de evidencia basada en el paciente, que lleva años argumentando que la investigación cualitativa debería tener más peso en la HTA. Organizaciones como EPF y EURORDIS han promovido marcos para integrar la perspectiva del paciente, y el propio Reflection Paper de la EMA sobre datos de experiencia del paciente reconoce su valor.
Pero un mundo trabaja con registros electrónicos y modelos estadísticos. El otro trabaja con entrevistas y análisis temático. No se hablan.
Lo que hemos probado: un puente entre ambos
En IMPACTA HTA hemos aplicado el marco de inferencia causal de Pearl a datos cualitativos de entrevistas semiestructuradas con pacientes reales, en un estudio en curso con una enfermedad rara en España.
La idea es sencilla, aunque no hemos encontrado precedentes publicados de esta combinación: las entrevistas te dicen qué les pasa a los pacientes. Un grafo causal formaliza por qué les pasa y permite preguntar qué cambiaría si intervinieran. Son dos herramientas para dos preguntas distintas, aplicadas al mismo fenómeno. Lo que no se había intentado, al menos en la literatura que hemos revisado, es usar las dos a la vez, alimentando la segunda con los datos de la primera.
En la práctica, esto significa construir un modelo causal donde cada relación (cada flecha del grafo) está respaldada por patrones recurrentes en las entrevistas, no por testimonios aislados, sino por hallazgos que aparecen de forma inequívoca a lo largo del estudio. Y donde cada flecha ausente es una afirmación igual de importante: asumimos que esa relación no existe. El resultado es un modelo formal que tiene la voz del paciente dentro, no al lado.
Qué produce
El reglamento pide integrar el valor social. Pero el valor social tiene capas, y cada una requiere un tratamiento distinto:
La primera es el valor social cualitativo: lo que los pacientes viven y que los datos clínicos no capturan. Estigma, aislamiento progresivo, impacto laboral, decisiones reproductivas condicionadas por la enfermedad. Las entrevistas lo documentan con rigor, pero hasta ahí llegan los métodos cualitativos convencionales.
La segunda es el valor social cuantificable: convertir esos hallazgos en preguntas con estructura formal. «Los pacientes describen estigma» es cualitativo. «Si frenas la deformidad progresiva, el estigma deja de empeorar» es una pregunta causal con dirección, con variables identificadas y con la posibilidad de estimar su magnitud. El grafo causal es el puente entre ambas.
La tercera es la perspectiva del paciente integrada en la evaluación, no adjunta como anexo. Cada nodo del modelo tiene testimonios vinculados. La experiencia vivida y la estructura causal son el mismo argumento expresado en dos lenguajes. No es un informe de pacientes que se adjunta al final del dossier de HTA. Es un marco que conecta la experiencia vivida con la pregunta causal que el evaluador necesita responder.
Del mismo modelo hemos derivado preguntas contrafactuales dirigidas a interlocutores distintos: el evaluador de HTA, el gestor hospitalario, la Seguridad Social, el clínico, el decisor autonómico. Cada pregunta es formalmente derivable del grafo y cuantificable conforme aumente la muestra. Y todas están ancladas en costes verificables del sistema sanitario a partir de fuentes oficiales y publicadas.
Lo que hemos aprendido
Tres cosas que no esperábamos:
Primera: los pacientes, cuando hablan, ya están haciendo razonamiento contrafactual. Cuando una paciente dice «ya me conformo con parar», está formulando exactamente lo que en notación de Pearl sería la pregunta sobre el efecto del tratamiento en la progresión. No hace falta traducir la experiencia al modelo: la experiencia ya contiene el modelo. Solo hay que formalizarlo.
Segunda: el marco causal obliga a declarar las limitaciones de forma explícita. Cada asunción es visible. Cada sesgo potencial está identificado en el propio grafo. Eso es exactamente lo que un evaluador de HTA necesita para confiar en la evidencia: no que sea perfecta, sino que sea transparente sobre lo que no es.
Tercera: un solo modelo genera múltiples preguntas para múltiples decisores. No es un ejercicio de un solo uso. Es una herramienta generativa que produce más valor conforme se le añaden datos.
Lo que viene
Estamos preparando una publicación metodológica y ampliando la muestra del estudio en curso. También hemos incorporado al análisis el marco de Mueller y Pearl (2025) sobre la definición de «daño» en medicina personalizada, publicado en el American Journal of Epidemiology, que plantea que la pregunta correcta no es solo si un tratamiento funciona en promedio, sino a quién beneficia y a quién puede perjudicar, y que los datos observacionales contienen información valiosa para responderla.
La metodología existe. La hemos aplicado a un primer caso real. Y creemos que puede ser el puente que el nuevo reglamento necesita entre lo que los pacientes viven y lo que los evaluadores deciden.
Seguiremos compartiendo lo que aprendamos por el camino.
Referencias
1. Reglamento (UE) 2021/2282 sobre evaluación de tecnologías sanitarias.
2. European Medicines Agency. Reflection paper on patient experience data (EMA/CHMP/PRAC/148869/2025).
3. Pearl, J. (2009). Causality: Models, Reasoning, and Inference. 2ª ed. Cambridge University Press.
4. Mueller, S. & Pearl, J. (2025). The meaning of «harm» in personalized medicine. Am J Epidemiol, 194(6), 1749-1751.
5. Lancet Reg Health Eur (abril 2025). Strengthening HTA by integrating causal inference and target trial emulation.
6. Kühne, F. et al. (2022). Causal evidence in health decision making. GMS, 20.
7. Jornada EUPATI España, sede de la Comisión Europea, Madrid, enero 2026.
